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Conferencia: Terapias génicas. Con una introducción a las técnicas CRISPR

Título:
Conferencia: Terapias génicas. Con una introducción a las técnicas CRISPR
Cuándo:
Vie, 5. Mayo 2017, 19:00 h - 21:00 h
Dónde:
Centro "21 de Marzo", Salón de Actos - Tres Cantos, Madrid
Categorías:
Investigación médico-farmacológica, Conferencias, Vídeo, Presentación
Conferencia: Terapias génicas. Con una introducción a las técnicas CRISPR

Información del ponente

Nombre:
Dr. José Luis García López, Profesor de Investigación en el Centro de Investigaciones Biológicas, CSIC


Lugar

Lugar:
Centro "21 de Marzo", Salón de Actos
Calle:
Calle del Viento, 2
CP:
28760
Ciudad:
Tres Cantos
Estado / Provincia:
Madrid
País:
Spain
Centro
Mapa:
Mapa

Descripción del evento

La terapia génica consiste en la inserción de elementos funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar un marcaje.

La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva a cabo principalmente dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido. Al principio se planteó sólo para el tratamiento de enfermedades genéticas, pero hoy en día se plantea ya para casi cualquier enfermedad.

Entre los criterios para elegir este tipo de terapia se encuentran:

  • Enfermedad letal sin tratamiento
  • La causa sea un único gen que esté ya clonado
  • La regulación del gen sea precisa y conocida

Aplicaciones
  • Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo, no la curación del paciente, sino hacer un seguimiento de las células, es decir, comprobar si en un determinado sitio del cuerpo están presentes las células específicas que se han marcado. Un ejemplo de ello sería la puesta a punto de vectores para ensayos clínicos, permitiendo, por ejemplo, que en ocasiones en las que un paciente de cáncer (leucemia) y al que se le ha realizado un autotransplante recae se pueda saber de donde proceden las células, si son de células trasplantadas o si son células que han sobrevivido al tratamiento.
  • Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.
  • Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el cáncer. Se usan distintas estrategias, como la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.

 


 

Vídeo

Presentación Powerpoint

Esta presentación Powerpoint se puede ver en pantalla completa y también descargar, para lo cual hay que pulsar sobre el icono "InSlideshare". Esto nos conduce a la página correspondiente, desde la cual podemos descargar la presentación a nuestro PC.

 

Técnicas CRISPR

La tecnología CRISPR es una reciente herramienta de edición del genoma que actúa como unas tijeras moleculares capaces de cortar cualquier secuencia de ADN del genoma de forma específica y permitir la inserción de cambios en la misma.

Los años setenta marcaron el inicio de la Era de la Ingeniería Genética, en la que importantes hitos, como la producción de insulina a partir de Escherichia coli o la utilización de ratones transgénicos en el estudio de enfermedades humanas, cambiaron el curso de la medicina. Sin embargo, los métodos utilizados no dejaban de ser imprecisos y difíciles de aplicar a gran escala, resultando en experimentos complicados y costosos.

En el transcurso de las últimas décadas, los investigadores se han centrado en superar dichas limitaciones con el objetivo de desarrollar un mecanismo de edición genómica capaz de generar numerosos cambios en el genoma de una célula de forma coordinada y precisa. Hoy en día, las estrategias empleadas en los laboratorios para manipular, de forma específica y directa, secuencias del genoma de organismos vivos son dispares. Muy recientemente, se han introducido las revolucionarias nucleasas de secuencias palindrómicas (especulares) repetidas inversas (CRISPR-Cas).

Las técnicas CRISPR-Cas ofrecen a los científicos la posibilidad de cambiar una secuencia de ADN de una forma más fácil, rápida y precisa en diferentes puntos concretos del genoma dentro de un organismo vivo.

El sistema CRISPR-Cas es un mecanismo de defensa empleado por algunas bacterias para eliminar virus o plásmidos invasivos. Dicho sistema consta de un componente proteico Cas9 con actividad de nucleasa, que corta el ADN, y un ARN, conocido como ARN guía, que dirige al anterior dominio catalítico hacia la secuencia de ADN que se quiere editar.